2021年9月16日，中国心脏大会（CHC）“临床试验创新方法实例讨论论坛”在线上召开。

论坛由中国医学科学院阜外医院国家心血管疾病临床医学研究中心主办，邀请我国多位临床试验领域顶级学者齐聚一堂，分享介绍使用创新方法开展临床试验的研究实例，共同探讨临床试验设计、开展、运行等层面的创新方法尝试，点评此类尝试为未来研究带来的启示，并共同展望由此折射出的临床试验领域未来发展新趋势、新方向。

论坛讲题基于近期发表的5项高质量临床研究，每项研究在设计方法方面都有其创新独特之处。论坛采用了实例讲解结合深入讨论的方式。

本次分论坛由中国医学科学院阜外医院朱俊教授、北京大学临床研究所常务副所长武阳丰教授、国家心血管病中心医学统计部主任李卫教授、中国医学科学院阜外医院国家心血管疾病临床医学研究中心常务副主任兼办公室主任李静教授共同主持。

 基于互联网门户随访平台研究：易于开展、成本极低、组织方便

中国医学科学院阜外医院郑昕教授报告了一项基于互联网门户随访平台的冠心病二级预防试验（ADAPTABLE研究）。

在报告中，郑昕教授指出，基于互联网门户随访平台的临床试验研究，虽仍有其质量及科学性上的不完善，但作为一种易于开展、成本极低、组织方便、可以明显节约公共卫生资源的途径，未来具有巨大潜力。

主持专家们指出，在此项基于互联网的试验中，研究者完全不见到受试者，质控方面存在不足，治疗依从性很差，未能可靠回答其提出的科学问题。但该研究方法仍然是非常有意义的尝试，希望未来此类研究在研究设计和实施质控方面加以改善，提升研究数据质量。

队列研究中嵌入临床试验：“一石多鸟”的思路

中国医学科学院阜外医院肾内科主任蔡建芳教授在报告中以PRIORITY研究为例，探讨了在队列研究中嵌入临床试验的可能性，并指出在队列研究中嵌入整合临床试验，于资源利用、组织便利上有巨大优势，但也需注意不同研究目的之间存在冲突，思考如何有效兼顾。

主持专家们讨论了这种“一石多鸟”的思路在研究设计、研究实施、数据分析等方面需要注意的问题。

基于阶梯设计的项目：避免干预措施的“污染”

北京大学临床研究所武阳丰教授报告了基于阶梯（Stepped-wedge）设计的ACS质量改善项目（CPACS-3研究），通过分享自身组织开展过程中的经验，向听众指出：此类临床试验设计者应当审慎思考如何管理对照组，尽可能预防因意料之外或无法控制的因素，使对照组受到干预措施的“污染”，否则难以观察到干预措施的真实效应。

两阶段适应性设计临床试验：更好利用试验资源，缩短研究用时

中国医学科学院阜外医院深圳医院科教部主任李镒冲教授以评价最佳剂量维生素D效果的两阶段适应性设计的临床试验（STURDY研究）为例，详细介绍了适应性研究设计方法，指出适应性设计，能更好地利用试验资源，缩短研究用时，可以克服传统固定设计存在的一些障碍。

主持专家们认为此研究设计与传统随机对照试验相比，有非常大胆的地方，但需注意与传统随机对照试验设计相比，适应性设计可能导致评价的准确性下降。

在急诊实际诊疗中嵌入临床试验：面临方法学挑战

中国医学科学院阜外医院急重症中心梁岩教授介绍了两项嵌入在急诊实际诊疗中的快速检测急性冠脉综合征的临床试验（澳大利亚的RAPID-TnT研究和阜外医院牵头的尚未发表的高敏肌钙蛋白在中国人群中的应用研究）。

主持专家指出，急性冠脉综合征诊断“金标准“尚缺，急需高质量临床研究证据探索，然而在急诊环境中开展临床试验困难极大，常规设计往往在实施方面受到局限。

在急诊实际诊疗中嵌入临床试验是具有可行性的选择，收集研究数据时需要全方位考虑试验质量控制、随访质量、事件核定等方面的方法学挑战，期待以后涌现更多的优质研究。

最后，论坛主席李静教授总结指出，高质量临床研究结果可以改善临床实践、改善患者结局，希望本次分论坛对近2万名参会同道开展临床研究提供帮助，并感谢各参会专家学者及听众与会探讨。